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Artigo publicado na Nature Biotechnology aponta caminhos para tratamentos mais seguros e acessíveis

Há 30 anos, pesquisadores do National Institute of Health (NIH), agência de pesquisa biomédica norte-americana, acenderam a fagulha da terapia genética. Eles trataram um paciente portador de imunodeficiência combinada grave (SCID) – doença que que reduz drasticamente a capacidade de defesa do corpo humano e pode ser fatal. A SCID é causada por mutações em diferentes genes e a estratégia da equipe do NIH foi a de “substituir” genes defeituosos por sadios, a partir do uso de técnicas de engenharia genética.

O sucesso da intervenção renovou a esperança de quem busca cura e desencadeou uma corrida para o desenvolvimento de métodos capazes de tratar outras doenças. Mas, no final dos anos 1990, efeitos colaterais das terapias genéticas em alguns pacientes estancaram os investimentos. Na bancada das universidades e institutos de pesquisa, a frustração transformou-se em inspiração para a busca de técnicas melhores e mais seguras. “A biotecnologia e o interesse pelos tratamentos genéticos avançaram juntos”, explica Virginia Picanço Castro, pesquisadora do Hemocentro de Ribeirão Preto e do departamento de ciências médicas da Universidade de Purdue (Indiana/EUA).

Virginia integra o grupo de autores do artigo Evolução dos produtos da terapia gênica e perspectivas promissoras de vetores não virais”, publicado hoje (07/02) pela Nature Biotechnology, uma das revistas globais mais influentes na área de biotecnologia. Ela divide a autoria com os pesquisadores Cristiano Gonçalves (do Instituto Butantan), Dimas Tadeu Covas (do Hemocentro de Ribeirão Preto e do Instituto Butantan), Geciane Porto (da Universidade de São Paulo), Marxa Leão Figueiredo (da Universidade de Purdue) e a especialista grega Aglaia Athanassiadou (da Universidade de Patras). “Nosso objetivo foi traçar as tendências na área de terapia genética, indicando caminhos para pesquisadores e investidores”, comenta Virginia.

“As terapias genéticas têm de atender o maior número possível de pacientes.”

Geciane Porto

O trabalho cruzou informações de bancos internacionais de patentes com dados de estudos clínicos, em diferentes estágios. Como resultado, o grupo destacou o potencial de desenvolvimento de vetores não virais para aplicar nas terapias genéticas. “Trata-se de uma nova fronteira, algo que vai mudar totalmente esse tipo de tratamento”, comenta Geciane. Segundo ela, o setor de saúde busca tecnologia mais segura e acessível.

O câncer está entre as doenças que podem ser tratadas com terapias genéticas.
Crédito da foto:  National Cancer Institute on Unsplash

Virginia explica que a maior parte das terapias genéticas disponíveis hoje no mercado utiliza vetores virais. Na prática, produzem vírus em laboratórios e os utilizam como agente transportador de genes. Esses organismos são inócuos, não causam doenças. A vantagem deles está na facilidade para entrar nas células. “Nós aproveitamos essa capacidade biológica para transportar e fixar os genes sadios”, complementa Virginia.  

Apesar da eficiência dos vírus, os desafios ainda são relevantes. Como essas estruturas se integram ao DNA, há o risco de o corpo desencadear uma reação imunológica e atacar o vírus que carrega o gene sadio, comprometendo o tratamento e a saúde do paciente. Outra questão está no custo. A produção em laboratório desses organismos é cara e complexa. Na ponta, isso significa que a medicina genética chega apenas à parcela da população que pode pagar pelos melhores recursos. “Estamos falando de tratar doenças como o câncer e distúrbios cardíacos e neurológicos. A técnica tem de atender o maior número possível de pacientes’, defende Geciane.    

De acordo com Virginia, a disputa está quente nos Estados Unidos, Europa e Ásia. Na corrida pelas terapias genéticas estão empresas como Novartis, Biogen, Shangai Sunway Biotech e SiBiono. Mas entre os 16 tratamentos disponíveis, apenas três utilizam vetores não virais. A busca por novos vetores é essencial, na visão dos autores, para disseminar a tecnologia. Os vetores não virais, explica Virginia, exigem técnicas mais simples de reprodução e são mais seguros, uma vez que mitigam os efeitos colaterais observados nas terapias baseadas em vírus. “Eles transportam os genes, mas não se integram ao DNA”, diz a pesquisadora.

O desafio está em encontrar o vetor ideal. “Ele ainda não existe e aí reside a oportunidade de desenvolvimento tecnológico”, comenta Geciane. Para ela, o Brasil pode entrar nessa disputa. “Temos pesquisadores competentes trabalhando com isso. Agora é hora de levantar os projetos e investir em uma rota promissora”, diz, lembrando que avançar neste campo vai exigir visão estratégica e capital.

Informação essencial para o planejamento

Cristiano Gonçalves destaca que o artigo compila informações relevantes para quem deseja investir em terapias genéticas. “O estudo traz um panorama de mercado capaz de auxiliar no planejamento das pesquisas”, comenta. Os dados apresentados atendem à demanda de acadêmicos, gestores de inovação e empreendedores interessados em explorar o filão.

Segundo ele, o custo elevado da pesquisa e desenvolvimento exige análise apurada. Com boas informações, é possível reduzir os riscos dos investimentos e fazer apostas mais certeiras. “Estudar os bancos de dados de patentes evita aportes em rotas tecnológicas ultrapassadas”, exemplifica. Já na academia, o estudo prévio do mercado pode render novas ideias e hipóteses.

Crédito da foto de destaque:  Louis Reed  (Unsplash)


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